БЛОГИ Фонд «Помогать легко» ФОНДЫ

В России детей со СМА начали лечить новым препаратомПервые …

В России детей со СМА начали лечить новым препаратомПервые …

На сайте Информационного агентства «Добро24.рф» опубликована новая запись представителей благотворительного фонда «Помогать легко»:

⚡ В России детей со СМА начали лечить новым препаратом

Первые дети с диагнозом спинальная мышечная атрофия начали лечение новым препаратом — Рисдипламом. Его особенность в том, что это не укол, а сироп, который ребенок должен принимать каждый день, сообщает президент фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Рисдиплам (как и другие препараты от СМА) воздействует на причину заболевания —  изменения в гене SMN1. В норме этот ген вырабатывает определенный тип белка, который необходим организму для правильного функционирования, но у больных СМА он отсутствует — они выживают за счет так называемого дублирующего гена SMN2, который вырабатывает небольшое количество полноразмерного функционального белка.

«Первая партия препарата для российских малышей — участников программы дорегистрационного доступа — прибыла в страну в конце апреля. И уже в начале мая в Москве в НИКИ педиатрии им. Ю.Е.Вельтищева первые два малыша со СМА получили свои заветные бутылочки с разведенным сиропом», — поделилась новостью  Ольга Германенко.

По ее словам, в ближайшие дни терапию начнут еще 6 детей в Воронежской области, Удмуртии, Кабардино-Балкарии, Марий-Эл и Челябинской области. Новая партия препарата для еще нескольких пациентов ждет отправки самолета в Россию. Вопрос цены на новый препарат пока открыт — она не определена.

Источник: портал “Милосердие”

Друзья. а мы спешим сообщить, что Варя Ростова, для которой наш фонд собирал часть средств на покупку препарата «Золгенсма»,  тоже попала в программу дорегистрационного доступа. «Рисдиплам» будет выдаваться малышке ровно до того момента, как он будет зарегистрирован в России. Потом программа прекратится. Но за это время, мы надеемся, уже будет собрана вся сумма на оплату «Золгенсма».

#БФПЛ_новости

Подробнее

Смотрите также

Ансамбль «Непоседы» «Волшебники»/17.12.2012 Оксана Федорова «В день рождения с любовью»

Израиль занимает первое место в мировом рейтинге…

ЩЕДРЫЙ ВТОРНИК. СЕЙЧАСДень добрых дел во время самоизоляции…

В период пандемии изменились правила оказания медпомощи по …

Андрей Воробьев: Посмотрите видео

Кто может получить повышенное пособие по безработице….