БЛОГИ Фонд «Помогать легко» ФОНДЫ

А почему лекарство от СМА стоит так дорого? «Как может один…

А почему лекарство от СМА стоит так дорого? «Как может один…

На сайте Информационного агентства «Добро24.рф» опубликована новая запись представителей благотворительного фонда «Помогать легко»:

А почему лекарство от СМА стоит так дорого? 

«Как может один укол стоить 2,5 миллиона долларов?» — спрашиваете вы.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это неизлечимое заболевание, при котором у человека поврежден или вовсе отсутствует ген, отвечающий за работу двигательных нейронов. Болезнь приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В результате у человека сильно искривляется позвоночник, ему становится трудно дышать, он не может двигаться, при этом его интеллект полностью сохранен.
 
СМА может проявиться как в первые месяцы жизни, так и в возрасте от полутора до двух лет.
 
Но чем раньше диагностировать заболевание, тем лучше для ребенка, — лечение наиболее эффективно, когда симптомы еще не проявились. Поэтому специалисты настаивают на том, что всем новорожденным нужно проводить скрининг на СМА.
 
Болезнь неизлечима, но если человек вовремя получает лекарства и специальное медицинское оборудование, то может полноценно жить.
 
Важнейшая часть терапии СМА — медикаментозная. Сейчас в мире есть три препарата, которые помогают при некоторых типах СМА. Одно из них, «Рисдиплам», ещё не поступил в продажу. «Спинраза» обходится в 45 миллионов рублей в первый год терапии и в 20 миллионов в каждый последующий. Укол «Золгенсма» стоит от 2,1 до 2,5 миллиона долларов, но требуется всего один раз.

К таким суммам появилось немало вопросов. На них отвечают эксперты фармакологической индустрии.
 
Во-первых, затраты на разработку лекарства от СМА велики, потому что к таким препаратам предъявляют еще больше требований, чем к остальным. Это новая экспериментальная технология — генная терапия, поэтому надо доказать, что она эффективна и безопасна.

Во-вторых, СМА — это орфанное (редкое) заболевание. Получается, структура цены складывается таким образом, что затраты на разработку лекарства очень высоки, а пациентов немного. В России в год СМА диагностируют примерно у 300 детей.

«Одно дело, если вы продаете препаратов на 10 тысяч человек и можете обеспечить себе экономию на масштабах производства. А если детей всего 300 при высочайших затратах (требования регуляторов надо выполнять, клинические испытания проводить), из каких ресурсов это покрывать?

Себестоимость молекулы, дошедшей до рынка, достаточно низкая по отношению к конечной цене на “полке”. Главная причина высокой цены  — колоссальные инвестиции фармацевтических компаний в разработку не только конкретной молекулы, [ставшей основой нового препарата], но и дюжины других, которые в итоге оказались невостребованными», — считает Аслан Пшихачев, директор по развитию ГК «ХимРар».

Плюс проведение клинических испытаний. Необходимо доказать, что препарат эффективен и безопасен. Это, по мнению экспертов, самая дорогостоящая статья в производстве лекарств и состоит она из 4 обязательных фаз.

Источник: Такие дела

Друзья, в данный момент наш фонд ведет сбор средств для “смайлика” Миши Жукова. Познакомиться с  историей малыша и сделать посильное пожертвование можно на его страничке на сайте: https://pomogat-legko.ru/help-is-needed/zhukov-mikhail/

#МихаилЖуковБФПЛ #БФПЛ_словоэксперту

Подробнее

Смотрите также

Сергей Собянин: Первые итоги принятых мер. Дополнительные изменения в пропускном режиме

Сергей Собянин: Первый этап смягчения ограничений. «Мои документы», каршеринг и изменения в порядке оформления пропусков

ОТКРЫВАЕМ НОВЫЙ СБОР • Опарина Юлия, 5 лет• Диагноз:…

У 3-летней Анечки рак Папа девочки: «Взываем ко всем…

Секреты макияжа: Оксана Федорова и стилист Юлия Тимонина для проекта #ЯсталаДругой

Григорий Гладков «Попурри»/17.12.2012 Оксана Федорова, «В день рождения с любовью»